近日，位于美国麻省的 Homology Medicines 公司宣布，完成了 B 轮 8350 万美元融资。

本轮融资将用于推动：

• 先天代谢缺陷疾病治疗用先导化合物研发项目（目前正处于先导化合物临床前向临床研究过渡的关键阶段）；

• 基因编辑专有技术平台 AMEnDR™在遗传性罕见病领域的临床应用。

该公司创立于 2015 年，并于 2016 年上市，致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗，已经在基于人体腺相关病毒载体的基因编辑和基因治疗方面，构建了诸多的基本技术专利。其中，核心基因编辑技术平台 AMEnDR，不同于其他基因编辑方法，无需使用外源性的核酸酶和增强子，而是基于宿主本身自然发生的同源重组效应，高效精准地矫正致病基因或插入基因治疗序列。其专有技术独树一帜，有潜力突破现有基因治疗和基因编辑（如 CRISPR）的技术瓶颈。

该公司专有的基因编辑术具有广阔应用前景，将不会限制用于特定罕见疾病，目前正在开展的研发项目涵盖了多种罕见病，包括 CD34 阳性疾病、囊性纤维化、中枢神经系统疾病，杜氏肌营养不良症（DMD）等，有望为罕见病患者带去福祉。

“本轮融资吸引到了生物技术领域大牌投资者，这笔资金将使我们能够快速将首个先导候选化合物挺进临床开发，并推动我们不断扩大的研发管线。”Homology 首席执行官 Arthur Tzianabos 博士在一份声明中说。他表示，这些专有技术能够受到诸多大牌投资者的青睐，足以证明利用这些技术，很有潜力开发出针对罕见病的治疗新方法。

本轮投资方由 Deerfield Management 领投，参与投资的还包括新投资者 Fidelity Management＆Research Company，HBM Healthcare Investments，Maverick Ventures，Novartis（NVS），Rock Springs Capital，Vida Ventures，Vivo Capital，Alexandria Venture Investments，以及原有投资者 5AM Ventures，ARCH Venture Partners 和 Temasek。 该公司此前已获 4300 万 A 轮融资，迄今为止已累计融资 1.27 亿美元。

转载自生物360