藏在独角兽玩具后面的小木头铭牌上写着：“I'm CEO, bitch”。Anne Wojcicki 办公室里的这一标语牌，铭记着她的公司——23andMe 的态度：运转起来。

正是由于这种性格，Wojcicki 于 2006 年开始 “破坏” 医疗保健行业秩序。她创立基因测试公司 23andMe，目标是将复杂的 DNA 分析放到消费者的手中，给他们提供关于健康、疾病和祖先的信息，并允许公司将基因数据出售以促进研究。

但在 2013 年，这一愿景遇到了障碍。Wojcicki 并不认为她需要监管部门的批准来提供有关客户健康风险的信息。但美国食品药品监督管理局（FDA）并不同意，并责令 23andMe 停业整顿。

FDA 的行动促使 Wojcicki 进行了自我反省，并制定策略调整公司与监管机构间的合作。“你必须接受一点，就是你身处监督之中，而且，‘罗马不是一天建成的’。”Wojcicki 说。

经历多年努力，如今终于峰回路转。4 月，23andMe 针对 10 种疾病风险的个人基因组服务遗传健康风险（GHR）测试成为 FDA 批准的第一个消费级基因测序产品。自此，该公司可向用户提供包括帕金森病、阿尔茨海默氏症等 10 种疾病遗传风险的报告。这被业界视为监管层对消费级层面的基因测序亮出橄榄枝。

自那以来，该公司推出了广告闪电战，极大扩大了客户群。与此同时，该公司宣布完成 2.5 亿美元融资，投资者估计其市值已超过 10 亿美元。成为硅谷口中的 “独角兽”——奇缺且有价值的企业。

但对科学家来说，23andMe 的真正价值在于其数据。该公司拥有超过 200 万名客户，是迄今为止最大的基因链接健康数据的集合。它已经出版了 80 份出版物，与制药公司签署了 20 多份合作协议，并成立了自己的治疗部门。

“它们已经悄然成为世界上最大的基因研究项目。” 美国加州斯坦福大学心脏病学家 Euan Ashley 说。

但种种利好消息并不意味着 23andMe 面前已一片坦途，随着公司成长，它还面临新的挑战。它必须维持消费者的信任，击退竞争者，并证明它可以利用基因数据制造新药——这是一个众所周知的困难目标。23andMe 还有很长的路要走：FDA 不允许它告诉客户许多与人类健康直接相关的遗传结果，比如与乳腺癌有关的 BRCA 基因。

但 Wojcicki 并未被吓退。“我非常顽固。” 她说。

颠覆传统 

23andMe 在加州山景城的总部十分具有创业氛围，这与该公司 11 年的历史似乎并不协调。

粉红色和绿色的箔纸气球飘浮在小隔间里，以纪念员工的工作周年日。小厨房里放着健康的零食。所有员工的宝丽来照片都贴在免费自助餐厅的墙上，并按员工加入公司的顺序排列。

当然，第一张照片是 Wojcicki，她在斯坦福大学校园里长大，是一名教师和一名物理学教授的孩子。她在康涅狄格州耶鲁大学主修生物学，并在那里玩冰球。

2006 年，Wojcicki 与 Linda Avey 和 Paul Cusenza 联合创办了 23andMe。他们希望颠覆传统的健康保健模型。第二年，该公司获得 895 万美元投资。

Wojcicki 旨在通过销售一种廉价测试吸引数百万顾客，这种测试能揭示出几十种遗传倾向，它们会带来疾病风险，也会导致秃顶、肥胖和耳垢等琐碎问题。Wojcicki 想让基因组变得有趣，从而更好地吸引顾客。她把产品交到时髦人士手中，并激起媒体的兴趣：在接受了一项测试后，伊万卡 · 特朗普高兴地说，她患上肥胖症的遗传风险非常低。在 2007 年的一项市场测试中，Wojcicki 和 Avey 被誉为有远见者。

与此同时，科学家表示怀疑。与基因相比，家族病史是预测大多数疾病风险的更有力指标。对 23andMe 持长期批评态度的斯坦福大学律师兼伦理学家 Hank Greely 表示：“越来越多的证据表明，直接对消费者进行测试的好处是介于小和零之间的。”

此外，人们还质疑 23andMe 销售客户数据以帮助开发药物的做法。许多公司一直在尝试利用基因数据设计药物，但收效甚微。例如，冰岛雷克雅未克的 deCODE 公司曾将冰岛大约一半的成年人纳入了基因研究。尽管该公司的研究为搞清疾病的遗传机制提供了一些见解，但它尚未产生一种药物。

而且，随着商业化基因测试业务不断发展，政府监管部门开始担心测试数据遭到滥用。2013 年，FDA 禁止 23andMe 出售基因检测服务。Wojcicki 几乎不知所措。“很明显，我们把他们惹毛了。” 她说。

重回正轨 

很快，Wojcicki 访问了基因健康公司律师 Kathy Hibbs。

“我能在 1 年内完整拿回公司吗？”Wojcicki 问 Hibbs。“你可以，但需要几年。”Hibbs 回答。她还劝告 Wojcicki 要与监督者合作。

这对 Wojcicki 来说是一个艰难的调整。她不认为 FDA 应该阻止顾客了解自己的基因信息。但是 Hibbs 和其他人说服她，向 FDA“投降” 是拯救公司的最快方法。

当时，对于发出的禁令，FDA 发言人 Jennifer Dooren 解释说，严厉的监管措施是必要的，因为 23andMe 没有提供足够的证据证明其测试技术准确有效。在 FDA 看来，在缺乏必要的数据和文件支撑的情况下，23andMe 的技术完全缺乏说服力。

不久后，Hibbs 应邀出任 23andMe 的首席法律及监管官。她非常熟悉 FDA 的监管框架体系，知道什么样的数据和文件能让 FDA 承认医疗技术准确有效。后来，Hibbs 成功重建了 23andMe 与 FDA 的关系。

到 2014 年底，Hibbs 认为 23andMe 已经准备好，所以她申请 FDA 批准一项测试，目的是告诉消费者其后代遗传一种叫做布鲁姆综合征的风险。2015 年 2 月，FDA 批准该测试。

但当时这一消息并没有引起公众的巨大关注：布鲁姆综合征是一种非常罕见的疾病，大约 5 万个阿什肯纳兹犹太血统的人中只有 1 个患者。但是 23andMe 成为第一家被批准在美国为消费者进行直接基因检测的公司。

对于这次挫折，Wojcicki 更愿意把它看作一次机遇，让公司发展得更好的机遇，同时也是通过改进产品扭亏为盈的机遇。“禁止令是一针清醒剂，它让我们开始倍加小心地应对各种事务。”

于是，23andMe 开始广揽人才，升级已有服务，力图通过这些措施达到 FDA 的监管要求。设计师提出了帮客户更好地理解基因测试报告的新方案，监管顾问有条不紊地整理出提交给 FDA 的文件，业务开发经理为基因大数据找到了更多的战略合作者，药学家开始有针对性地研发药物。

铺平发现之路 

尽管 23andMe 面临 FDA 的阻力，但它仍在进入药物开发领域。这个计划的关键是把 Richard Scheller 带上船。

2013 年拉斯克基础医学奖得主 Scheller 曾是基因泰克公司研究和早期发展执行副总裁。而 Scheller 在 2014 年 12 月宣布从基因泰克公司退休的那天，收到了 Wojcicki 的电子邮件。4 个月后，Scheller 来到 23andMe 山景城总部，以首席科学官和治疗学部门负责人的身份上任。

Scheller 不仅被 23andMe 数据库的规模所吸引，也被它的丰富性所吸引。顾客们平均要回答 300 个问题，包括他们的病史。这使得 Scheller 团队能尝试基因药物新开发方法。

通常，基因药物研发的标准方法是全基因组关联研究，即 GWAS，科学家将疾病或特征聚集在一起，然后寻找似乎对其有贡献的基因变异。但 Scheller 团队可以做相反的事。他们从一个已知药物靶点的特定基因开始，然后寻找疾病或健康特征（PheWAS）。“我们只是让数据库告诉我们应该做什么。”Scheller 说。

计算生物学家 Fah Sathirapongsasuti 的数据显示，PheWAS 方法在药物研发领域有效果。而且，通过进行额外的表现型关联研究，Scheller 团队现在已经决定将注意力集中在针对癌症、心血管疾病、皮肤病和免疫疾病 4 类疾病的 7 个药物目标上。

现在，大多数科学家不再认为 23andMe 只会夸夸其谈，研究人员正在排队与其合作。

Wojcicki 的风采又回来了。她开始 “察纳雅言”。但是，她是否有能力正确地解决问题，将 23andMe 推向正确的航道，仍然是一个悬而未决的问题。但如果她坚持信念，那么，她的怀疑者们有朝一日会成为硅谷真正的独角兽——如此稀有，你很难相信他们的存在。

来源：生物360

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